髓鞘(myelinsheath)是包裹在神经细胞轴突外面的一层膜,髓鞘的主要生理作用是:①有利于神经冲动的快速传导;②对神经轴突起绝缘作用;③对神经轴突起保护作用。
中枢神经系统脱髓鞘疾病是一组脑和脊髓髓鞘破坏或髓鞘脱失为主要特征的自身免疫性疾病,其临床特征主要包括反复发作、多次缓解及复发。
临床较为常见的中枢神经系统脱髓鞘疾病包括多发性硬化症、视神经脊髓炎、急性散播性脑脊髓炎等,近年来中枢神经系统脱髓鞘疾病发病率呈逐年升高趋势,往往造成患者终身残疾,对患者身心健康构成严重威胁。
中枢神经系统脱髓鞘疾病的特点主要表现为症状的反复性与病变部位的多样性,虽然归类于罕见病,但患病人数却并不少,临床上仍无法有效治疗该病,为此,科研人员试图探索干细胞移植在中枢神经系统脱髓鞘疾病的临床价值。研究发现,干细胞移植可有效缓解疾病的进程。
近年来,干细胞在一些自身免疫性疾病中的应用越来越广泛。由于干细胞对受损的神经组织、轴突等具有保护及修复作用,使其在治疗诸如多发性硬化、视神经脊髓炎谱系疾病等脱髓鞘疾病中的应用受到大家的青睐。
临床案例1:DAHBOUR等人进行一项干细胞移植临床试验,本次试验共纳入了10名受试者(8例为继发进展型多发性硬化,2例为复发缓解型多发性硬化)参与干细胞移植。研究团队采用鞘内注射骨髓间充质干细胞的移植方法,并在移植后的第3,6,12个月对患者进行评估。
结果发现:患者的临床症状较之前均有改善,2例继发进展型多发性硬化患者的扩展残疾状况量表评分下降,其余8例患者的扩展残疾状况量表评分无明显变化,验证干细胞移植能有效缓解疾病的功能,甚至可逆转受损的神经功能。
临床案例2:LU等人评估了人脐带间充质干细胞移植治疗5例视神经脊髓炎谱系疾病患者的效果,在移植后每隔6个月进行1次评估,共进行4次评估。
研究结果:干细胞移植后,患者脊髓MRI上的病灶数明显降低,复发率较移植前均下降;4例患者扩展残疾状况量表评分改善(4.9分降低到4.0分),其中2例患者的视力得到改善。
广州日报案报道案例:
年12月中旬,陈女士在出现言语行为异常一天后陷入昏迷,医院诊断为“中枢神经系统脱髓鞘疾病”。在使用了所有常规治疗方法后,陈女士的病情依旧无好转,一直处于昏迷和四肢瘫痪状态。
年2月28日,陈女士被转入中医院南院区神经科。专家根据陈女士的发病过程、临床表现以及检查结果,诊断陈女士所患的疾病是中枢神经系统脱髓鞘疾病中的一种类型——急性播散性脑脊髓炎。“这种病是一种少见病,陈女士的病情属于极重型。
在征得陈女士家人同意后,医生决定给陈女士尝试新的治疗方法——间充质干细胞治疗。经过每周1次共计4次的间充质干细胞治疗后,陈女士逐渐清醒,能简单发音和应答,僵硬的双上肢能按照指令完成一些动作,完全瘫痪的双下肢也开始有活动的迹象。复查磁共振(MR)检查显示,脑和脊髓的病灶已明显缩小。
以上临床试验,所有患者在随访期间未出现与移植相关的严重不良反应,初步认为干细胞移植改善中枢神经系统脱髓鞘疾病是安全有效的临床技术手段。
间充质干细胞治疗的机理,主要包括修复或替代已经受损的神经细胞;释放神经营养因子,促进神经细胞存活;调节免疫反应,减轻炎症;促进内源性神经新生、血管新生、突触发生等。
神经系统(包括脑、脊髓、周围神经)疾病目前大多都没有好的治疗方法。而干细胞移植是最有希望治疗难治性神经疾病的方法,目前已有超过10种难治性神经疾病(包括肌肉疾病)通过常规治疗结合干细胞移植取得较好疗效。
干细胞有多种类型,其中间充质干细胞因为其独特的性能和极高的安全性成为最适合临床治疗的干细胞,国际上批准临床应用的干细胞产品几乎都是间充质干细胞。
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▍素材来源:干细胞之父
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